한국유씨비제약, 드라벳 증후군 신약 ‘핀테플라’ 국내 허가

한국유씨비제약은 식품의약품안전처로부터 드라벳 증후군 환자의 발작 치료를 위한 신약 핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염)이 지난 18일 국내 허가를 받았다고 22일 밝혔다. 핀테플라는 2세 이상 드라벳 증후군 환자를 대상으로 기존 항경련제에 추가로 사용하는 부가요법이다.

드라벳 증후군은 생후 12개월 전후에 발병하는 소아 희귀 난치성 질환으로, 환자의 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망하는 치명적인 질환이다. 반복적인 발작과 함께 언어·인지 발달 장애, 자폐 스펙트럼 장애, ADHD 등 신경발달 이상이 동반되며, 보호자 역시 24시간 돌봄 부담과 경력 단절, 소득 감소 등으로 삶의 질이 크게 저하된다.

장기간 지속되는 발작은 환자와 보호자의 삶의 질을 떨어뜨릴 뿐 아니라 돌연사(SUDEP) 위험을 높여, 발작을 효과적으로 줄이는 것이 치료의 핵심 과제로 꼽힌다. 그러나 기존 항경련제만으로는 발작 조절에 한계가 있고, 일부 약물은 발작을 악화시킬 수 있어 국내 치료 환경에서는 미충족 수요가 컸다.

핀테플라는 세로토닌 방출을 통해 다수의 5-HT 수용체와 시그마-1 수용체를 동시에 활성화하는 이중 기전의 항경련제로, 기존 치료제와는 다른 작용 기전을 갖는다. 이를 통해 경련성 발작 빈도를 감소시키고 환자와 보호자의 삶의 질 개선을 목표로 한다.

이번 허가는 2세부터 18세 이하 드라벳 증후군 환자를 대상으로 한 주요 임상연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 임상시험에서 핀테플라 투여군은 위약군 대비 월 평균 경련성 발작 빈도가 유의하게 감소했으며, 무발작 기간도 더 길게 나타났다. 장기 공개연장연구에서도 발작 감소 효과가 최대 4년까지 유지되는 것으로 확인됐다.

핀테플라는 기존 항발작제를 중단하거나 용량을 조절하지 않고 병용 투여할 수 있으며, 체중 기반 용량으로 1일 2회 복용한다. 1일 최대 권장 용량은 26mg이다.

세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수는 “핀테플라는 기존 치료제와 다른 기전의 약물로, 발작 감소뿐 아니라 환아의 전반적인 삶의 질 개선을 기대할 수 있다”고 말했다.

한국유씨비제약 에드워드 리 대표는 “이번 허가를 통해 국내 드라벳 증후군 치료에 새로운 선택지를 제시하게 됐다”며 “앞으로도 환자들의 치료 접근성 향상을 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

한편 핀테플라는 지난해 12월 정부의 ‘허가-평가-협상 연계제도’ 2차 시범사업 대상 약제로 지정됐다.

양다훈 기자 yangbs@segye.com