메드팩토, 백토서팁 골육종 글로벌 임상 2상

혁신신약 개발 기업 메드팩토는 신약 후보물질 '백토서팁(Vactosertib)'의 골육종 환자 대상 제2상 임상시험을 개시한다고 1일 밝혔다.

메드팩토는 성인 및 청소년(12~17세) 골육종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상을 진행 중이며 최근 성인 임상 1상을 완료하고 2상 환자 모집을 시작했다. 청소년 환자 임상도 현재 1상 코호트(환자군) 모집이 막바지에 다다르고 있어 곧 2상에 진입하게 된다.

메드팩토는 임상 2상 진입과 함께 임상기관도 대폭 확대한다. 국내에서는 국립암센터, 원자력병원, 분당서울대병원 등 3개 병원에서 임상을 진행하고 있다. 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 3곳을 추가한다.

추가 임상기관에는 이미 임상 참여가 가능한 환자 다수가 대기 중인 것으로 알려졌다. 이번 '백토서팁'의 골육종 임상은 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 메드팩토는 전망하고 있다.

메드팩토는 미국 존스홉킨스대학(Johns Hopkins University)병원과 아칸소대학병원 아동연구소(Arkansas Children's Research Institute, ACRI)에서 동시에 골육종 환자를 대상으로 한 '백토서팁'의 '치료 목적 사용' 요청을 받고 관련 승인 절차를 밟고 있다.

메드팩토는 이전에도 미국 스탠포드대병원, UCLA병원, 오리건대병원, 케이스웨스턴리저브대병원 등 해외 의료기관에서 총 10회의 '치료 목적 사용' 요청을 받아 골육종 환자에게 투약을 실시했다.

메드팩토 관계자는 "최근 백토서팁 골육종 임상 1상 결과가 기대 이상으로 도출되면서, 국내외 의료진의 관심이 커지고 있다"며 "임상시험을 빠르게 진행해 조기 허가 획득에 박차를 가하는 한편 기술수출도 적극적으로 추진할 것"이라고 말했다.

골육종은 뼈와 연골에 발생하는 악성 종양으로, 특히 소아 및 청소년기에 발병률이 높은 희귀암이다. 지난 50여 년간 화학항암제 조합이 표준 치료법으로 사용되어 왔지만, 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료제에 대한 수요가 높다.

백토서팁은 TGF-β(베타) 신호 전달 경로를 억제, 골육종 미세환경에서 암 유발 유전자 C-Myc의 발현을 저해하고 면역 환경을 개선하는 것으로 알려졌다. 재발성/불응성 환자 대상 현재 진행 중인 임상에서 단독 투여만으로 35% 이상의 부분관해(PR)율을 보였다.

백토서팁은 이미 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사(Fast Track) 대상 의약품으로도 지정된 바 있다. 메드팩토는 추가로 FDA와 '백토서팁'의 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정 협의도 진행하고 있다.